专利名称：编码人类FKRP蛋白的新型多核苷酸专利类型：发明专利
发明人：I·理查德,E·吉凯尔-祖伊达申请号：CN201880045606.3申请日：20180706公开号：CN110944656A公开日：20200331
摘要：本发明涉及编码人福库汀相关蛋白(FKRP)的合成的多核苷酸，其中所述多核苷酸包含避免从移码起始密码子产生的补充转录物的至少一个突变。所述的多核苷酸可用于，尤其是治疗与FKRP缺陷相关或由“α‑抗肌萎缩相关糖蛋白(“α‑DG)糖基化缺陷引起的病症，如LGMD2I。
申请人：吉尼松公司,埃夫里-瓦尔德艾松大学,国家健康和医学研究院(INSERM)
地址：法国埃夫里
国籍：FR
代理机构：上海一平知识产权代理有限公司
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